Vírus za 850 tisíc dolárov v Spojených štátoch vydal najdrahší liek na svete

Najdrahší liek v dejinách USA je ocenený na 850 000 dolárov (48 miliónov rubľov) za balenie. Pamätajte si toto meno: Luxturna. Odteraz je to najdrahšia droga na svete. Od začiatku tohto roka bude zahájená farmaceutickou spoločnosťou Spark Therapeutics založenou na Philadelphii, ktorá sa špecializuje na génovú terapiu..

Zdroj: CBS.com

V decembri 2017 US Food and Drug Administration (FDA) schválila Luxturnovu génovú terapiu na liečbu zriedkavého dedičného ochorenia sietnice - Leberova amapróza. Vyvinutý americkou spoločnosťou Spark Therapeutics, Luxturna bola prvou génovou terapiou, ktorá pomocou geneticky modifikovaného vírusu opravuje genóm sietnicových buniek priamo v tele pacienta a poskytuje čiastočné obnovenie videnia.

RPE65 gén kóduje produkciu enzýmu potrebného pre normálne videnie a je zodpovedný za tvorbu svetelných receptorov v očiach, ale ak osoba dostane jeho chybnú kópiu, spôsobí to Leber amaurosis alebo retinitis pigmentosa. Obidve choroby vedú k zhoršeniu videnia a riziku slepoty. Spásou môže byť génová terapia.

Luxturna je roztok s geneticky modifikovaným vírusom, ktorý nesie "správny" gén PRE65. Vírus sa injektuje priamo do očnej banky a začne sa tvorba korigovaného enzýmu v sietnici. Operácia trvá iba 45 minút. Uvádza sa, že jedna dávka lieku. Balenie obsahuje dve dávky - jedno v každom oku (tj 425 tisíc dolárov na dávku).

Testovanie dokázalo, že Luxturna skutočne obnovuje víziu tých, ktorí majú zriedkavú formu zdedenej slepoty. Odhaduje sa, že asi dvetisíc ľudí je nútených žiť s touto diagnózou v USA.

Spoločnosť Spark Therapeutics spočiatku uvoľnila liek na trh za cenu jedného milióna dolárov, ale poisťovne ju presvedčili, aby znížila túto čiastku trochu. V Amerike je väčšina lekárskych liekov aspoň čiastočne zaplatená zdravotnými poisťovňami..

A hoci to je obrovská cena pre liek, Luxturna je skutočný prielom v medicíne, pretože génová terapia môže pomôcť v boji proti dedičným ochoreniam a rakovine, pričom väčšina prípadov začína poškodením DNA..

K dnešnému dňu sa v Európe používa najdrahší liek na svete, ale v Spojených štátoch neudelil licencia Glybera od spoločnosti uniQure. Jeho cena bola 1,2 milióna dolárov. V minulom roku bol však prerušený z dôvodu nedostatočného dopytu. Tento liek je určený na génovú liečbu zriedkavého dedičného ochorenia - nedostatok enzýmovej lipoproteinázy..